細(xì)胞基因治療主要依賴于載體將治 療性遺傳物質(zhì)特異性遞送至靶細(xì)胞。這些載體多數(shù)由病毒開發(fā)而來。細(xì)小病毒家族中的腺相關(guān)病毒（AAV），因其優(yōu)異的組織和細(xì)胞特異性及其精確的基因組編輯能力，已成為基因治療的首 選載體。開發(fā)臨床所需的AAV衣殼，優(yōu)化基因組設(shè)計(jì)，需要快速、準(zhǔn)確和穩(wěn)健的分析方法來評(píng)估AAV純度、衣殼滴度、DNA含量和結(jié)構(gòu)-活性關(guān)系。尺寸排阻色譜法（SEC）與多角度光散射（MALS）聯(lián)用為表征AAV提供了一種強(qiáng)大的分析方法。與使用UV檢測(cè)的傳統(tǒng)分析方法相比，MALS檢測(cè)的優(yōu)勢(shì)在于其高檢測(cè)靈敏度。本應(yīng)用介紹了一種使用SEC-MALS高靈敏度定量AAV衣殼滴度和測(cè)定樣品雜質(zhì)的方法，為產(chǎn)品開發(fā)、病毒載體生產(chǎn)及整個(gè)質(zhì)量控制期間的AAV檢測(cè)提供了一款靈敏、強(qiáng)大、穩(wěn)健的分析工具。

標(biāo)簽：AAV病毒載體